7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

他像自我燃烧的火种，照亮烈士“回家的路”******

　　照亮烈士“回家的路”

　　■李角和 杨仁帮 中国国防报记者 郭冬明

　　千秋英雄气，浩然天地间。

　　前不久，家住江西省乐平市临港乡九墩村的王松根，在好心人程雪清的帮助下，终于找到叔父、志愿军烈士王明的埋骨之地，圆了一家人多年的心愿。通过程雪清提供的线索，王松根还原了叔父生前战斗足迹——

　　1953年，任志愿军54军405团警卫员，随部队参加抗美援朝战争，在金城战役中不幸牺牲，埋骨他乡。

　　今年47岁的程雪清，也是乐平市人。近年来，他先后为14个省(自治区)184位烈士找到了“回家的路”。

　　“只要有一线希望，无论困难有多大，都不能放弃”

　　2009年，程雪清投资失败后，以手机贴膜为生。闲暇之余，他积极参与助残和救援公益活动，为平凡的生活注入了一抹不平凡的色彩。

　　一次，程雪清在整理家中旧物时意外发现一张新四军复员证复印件。从模糊的字迹中，他辨认出这是外公徐文根的复员证。

　　“对外公的印象几乎空白，只知道他是一位老实巴交的庄稼汉。”程雪清告诉记者，他出生时，外公已经去世，父母对外公军旅经历知之甚少。

　　外公究竟是一个什么样的人？为何要深藏这段参军经历？带着一连串疑问，程雪清踏上了寻访之路。

　　起初，程雪清抱着试试看的态度，前往乐平市及周边县市档案馆查阅资料，均无功而返。他把外公的复员证复印件发到网上，仍石沉大海。

　　正当程雪清觉得“山穷水尽”时，同为新四军后人的乐平市委党校教师徐伟带来一则好消息，让他顿感“柳暗花明”。

　　原来，徐伟看到程雪清发布的信息后，把相关照片转发给景德镇市新四军研究会秘书长张红生。格外热心的张红生，利用寻亲微信群发动志愿者帮助寻找，并联系到开国将军刘毓标的儿子刘华苏协助查找。

　　经刘华苏查阅相关资料证实，程雪清的外公徐文根于1944年参加新四军，编入新四军华中军区，随部队转战多个战场。抗日战争胜利后，由于身体原因，他经组织批准复员回到江西乐平老家。

　　“每一个牺牲都是不朽，每一个英名都值得永远铭记。”程雪清在寻亲过程中，发现还有不少烈士埋骨他乡，因留存的信息残缺不全，甚至有的烈士连名字都没有留下。从那时起，他决心为这些烈士找到“回家的路”。

　　一天，一位叫彭大华的老人，突然敲开程雪清家门，请他帮忙寻找自己的外公。

　　彭大华的外公叫黄万生(后化名田英)，曾担任赣东北苏维埃政府和中华苏维埃政府执行委员，跟随方志敏北上抗日后，音讯全无。

　　新中国成立后，彭大华父辈得知外公牺牲在战场，对于在哪里牺牲、安葬在哪里等细节，无从知晓。父辈们几经周折、多方寻找，均未能如愿，带着遗憾离世。“如今，我也老了，我想在余生了了父辈的心愿……”彭大华拉着程雪清的手，含着眼泪说。

　　接下来几天，程雪清多次前往当地退役军人事务局和档案馆查找线索，但仅查到了彭大华外公的入伍记录。

　　一个偶然机会，程雪清在旧书网看到一本名为《武山雄鹰》的烈士史料。当他翻到第3页时，赫然映入眼帘的是“田英，又名黄万生，安葬在江西省都昌县大港镇烈士陵园”。他立即与两地退役军人事务部门联系，后经反复确认，田英就是黄万生烈士。

　　这是程雪清为烈士寻亲取得的第一次成功，也正是这次成功给了他极大的信心。此后，他常常对自己说：“只要有一线希望，无论困难有多大，都不能放弃。”

　　“我们两代人找了您50多年，今天终于如愿了”

　　“我思考最多的是，如何搜集更多烈士和烈士后人的信息，帮助他们圆梦。”程雪清告诉记者，他利用工作之便，先后建立并加入了100余个微信群，添加包括退役军人事务局和烈士陵园工作人员及社会志愿者等9000多个好友。与此同时，他还加入乐平市新四军研究会，牵头负责为烈士寻亲工作。

　　经过实践探索，程雪清总结出一条运用互联网寻亲的“三步法”。第一步，通过微信群收集烈士英名墙、墓碑等图片信息，前往中华英烈网、烈士纪念网比对核实，确认烈士身份；第二步，根据比对核实情况，协调全国各地志愿者前往烈士籍贯所在地进一步核实，并寻找烈士后人；第三步，依据烈士后人提供的信息，与烈士生前所在部队、入伍地档案馆和民政部门等再次核实、反复确认。

　　随着寻亲路不断拓展，好消息也越来越多：陕西城固的袁志清烈士、河北邢台的王杰烈士、山东梁山的宋崇贵烈士、四川青神的郑开荣烈士、湖南株洲的颜家龙烈士等，先后“回到”阔别多年的家。

　　“因方言、笔误、地名以及行政区域变更，导致一些基本信息有偏差，加之不少烈士没有后人，让很多烈士‘回家的路’，走得异常艰辛。”说起烈士寻亲的难处，程雪清面色凝重。

　　2021年5月26日，福建的烈士后人朱寿媚辗转联系程雪清，希望帮助确认他叔叔朱家福烈士的身份信息。据朱寿媚介绍，朱家福曾服役于志愿军20军59师175团，1950年11月在抗美援朝战场壮烈牺牲。朱家福的事迹在家乡家喻户晓，但因缺乏证明材料，当地革命烈士英名录中并没有朱家福烈士的名字。

　　了解情况后，程雪清通过寻亲微信群，找到《中国人民解放军第一七五团革命烈士登记表》。经核实，表中“朱介福”和“朱家福”信息基本一致。原来“介”和“家”两个字在当地方言中，读音差不多，导致记录发生了偏差。据此，当地有关部门很快将朱家福烈士纳入新修订的烈士英名录。朱寿媚在写给程雪清感谢信的信封上，饱含深情地写下“恩人”两字。

　　还有一次，程雪清从福建省泉州市退役军人事务局发来的求助信息中得知，在全国独一无二的廿七君庙供奉的27位烈士之一饶文全，在相关部门移交的资料上，填写的是“江西省何登乡乔头村人”。

　　当时，程雪清查遍了江西所有地名，也没找到“何登乡乔头村”。紧接着，他查找与之同音或谐音的地名，最终在江西省会昌县找到读音近似的地名“河墩乡桥塘村委会”。

　　程雪清第一时间与会昌县退役军人事务局取得联系，经多方核实，“何登乡”就是现在的“河墩乡”。后来，在当地退役军人事务部门的帮助下，他找到饶文全烈士过继的后人饶龙福。

　　“爷爷，我们两代人找了您50多年，今天终于如愿了。”寻亲成功后，51岁的饶龙福带着家人第一时间前往廿七君庙祭拜爷爷饶文全。

　　“每一次寻亲都是一次精神上的洗礼，参与其中，我才是被照亮的那个人”

　　手机贴膜生意，是程雪清一家四口的生活来源。

　　为烈士寻亲难免会影响生意，程雪清的妻子忍不住埋怨：“一天到晚不着家，你到底图啥？”

　　对此，程雪清耐心解释：“我既然走上这条路，就应该坚持走下去，哪有半途而废之理？如果我放弃了，不但对不住为国捐躯的烈士，更对不住烈士的后人。”

　　慢慢地，程雪清的坚持，得到妻子的理解和支持，他的3个侄子和即将大学毕业的儿子也加入了他的“寻亲团”。

　　程雪清的善举，引来社会各界广泛支持。一些公益团体和爱心组织主动提供寻亲经费，被他一一谢绝。

　　“我为烈士寻亲不图名、不图利，就是希望烈士的事迹代代相传，让世人永远不要忘记今天来之不易的幸福生活。”程雪清说。如今，他每天仍坚持上午9点出摊、晚上9点收摊，稍有空闲就打开微信寻亲群，分享信息、梳理线索。

　　一次，程雪清通过手机视频，连线当地电视台一档节目，借助媒体力量为东山保卫战中8名湖南籍烈士发布寻亲信息。不到一周时间，先后有4名烈士亲属通过节目组成功找到埋骨他乡的亲人。

　　受此启发，程雪清接下来联系“让爱回家”公益寻亲网和全国各地党政机关、退役军人事务局官网、官方微信公众号等，发布为烈士寻亲信息，吸引越来越多的志愿者加入其中。

　　在程雪清的影响带动下，退役军人蒋善金、大学生盛英子、政府工作人员张燕新、交通警察潘迪渊，还有肖伟彬、罗富珍等志愿者，纷纷加入了他的“寻亲团”，接力寻亲。

　　与此同时，程雪清也通过各种公益组织，为更多烈士寻亲。前不久，他以志愿者身份加入乐平市救援队，把相关烈士信息发布在救援微信群，得到乐心公益事业队员的积极响应。

　　一天，赣南救援队队长杨舒文收到18位赣州籍烈士信息，便立即组织人员帮助寻找，大家历时两个多月，成功为这些烈士找到亲人。

　　如今，程雪清与全国爱心家园寻亲联盟、陕西曙光救援队、江西宝贝回家组织、峨眉飞豹救援队等寻亲组织密切合作，努力为更多的烈士寻找“回家的路”。

　　有人称程雪清就像自我燃烧的火种，不仅照亮烈士“回家的路”，还让更多的志愿者集聚到一起，投入这项公益事业。对此，程雪清深情地说：“每一次寻亲都是一次精神上的洗礼，参与其中，我才是被照亮的那个人。”

　　(中国军网-中国国防报)