7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·人物丨杨紫琼：她的工作打破了好莱坞的刻板印象******
中新社北京1月14日电 题：杨紫琼：她的工作打破了好莱坞的刻板印象
《中国新闻周刊》记者 仇广宇
“请闭嘴！我是真的能来揍你的！”
当地时间2023年1月10日，第80届美国电影电视金球奖的颁奖礼现场，杨紫琼身着黑色晚礼服，声音颤抖地发表获奖感言。当她谈到，身为一名年过60的女性，她在职场上获得的机会越来越少时，声音也略微哽咽起来。此时，台上恰好响起催促她发言时间已到的音乐。她机敏地回头“怼”起背景音，然后在众人的笑声中保持节奏，说完了她所有的获奖感言。那句“我是真的能来揍你的”一语双关，一方面概括了她几十年来的“打女”形象，一方面也令人想起让她获得金球奖最佳女主角的这部《瞬息全宇宙》中的角色。
捧起奖杯的这一幕，她等了40年。凭借电影《瞬息全宇宙》中的角色伊芙琳·王，杨紫琼获得了金球奖音乐、喜剧类的最佳女主角。这对多年来以“打女”形象闯荡好莱坞、却一直缺少一个演技类奖项的她而言，是一份巨大的肯定，同时，她也成为捧起这个奖杯的第二个亚裔女性。
当地时间2023年1月10日，美国加州，杨紫琼手捧第80届美国电影电视金球奖奖杯亮相。图/视觉中国一直以来，杨紫琼给人的印象，是以“功夫”闯荡世界影坛的女明星，习惯以坚强的面貌示人。如同导演李安对她的观察那样，她习惯隐藏脆弱、展示坚强，把生活中的伤病和眼泪都藏于身后，选择用坚持回应质疑。凭着这份坚持，她牢牢地抓住了每个征服观众的机会，最终等来了一个为她本人量身定制的角色。
40年等一个适合的角色
60岁的杨紫琼在观众眼中，是名满天下的华裔女星，《警察故事3》中的打女，《卧虎藏龙》中重情重义的女侠，也是《摘金奇缘》中强势的亚裔婆婆。但在她自己看来，似乎在事业上还有些遗憾。
在这一年，她遇到了一个与她本人完全契合的角色——《瞬息全宇宙》里那个蓬头垢面的洗衣店女老板娘。
故事里的中年洗衣店老板娘伊芙琳·王，跟她的生活有着很大反差：生活困苦，全家人都指着她过日子，性格懦弱的丈夫、失能的父亲和叛逆的女儿，填不完的报税单，每件事都能让她陷入躁狂。但在偶然的机会里，丈夫告诉她，她可以体验多重宇宙中的人生，每个宇宙里的危机都只能由她来拯救。她开始穿越不同的人生，在这个过程，她和家人的紧张也在慢慢融化。
《瞬息全宇宙》剧照这不是一个吸引人的光鲜女性形象，却能让她过足戏瘾。能够成就这样一部电影，也是一个偶然的安排。电影导演关家永和丹尼尔·施耐特本想邀请成龙饰演男主角，但当时成龙没有档期。他们开始转变思路，用女主角的视角重新打造剧本，让一个失意的中年妇女体验光怪陆离的人生。他们甚至在一开始把主角的名字也设定为“米歇尔”，这和杨紫琼的英文名一样。
杨紫琼爱上了这个角色，她发现自己在里面“可以搞笑、可以真诚、可以悲伤”，可以做到之前脸谱化角色没有的一切。更重要的是，杨紫琼在这个角色中看到的不仅仅是自己，而是千百万亚洲移民的真实生活。成品出来后，很多人被这部电影的混搭风格吓了一跳，甚至觉得难以理解，但说到这一切，杨紫琼在采访中忍不住动情落泪，她说，总算有人可以知道，她能够做到这些。
这部电影也恰好赶上了一个适合的时间。亚裔主角、女性主题、中年失意......放在十几二十年前，《瞬息全宇宙》可能是一部怪异的作品；但放在如今的时代，这一招突破大银幕刻板印象的险棋成功了。杨紫琼成为2022年度国际影坛上耀眼的明星。
打出来的人生
入行40年，杨紫琼和成龙、李安等知名电影人都有过合作。许多合作过的电影人，谈起杨紫琼，第一反应就是那股不要命、不怕受伤的劲头。这种不要命，是前半生的杨紫琼立足影坛的最大优势，背后是她数十年如一日的艰苦付出和难以言说的身体折磨。
导演李安曾回忆过很多和杨紫琼合作时的细节。杨紫琼首先带给他的印象，也是这种不顾一切的拼劲儿、猛劲儿。拍摄《卧虎藏龙》时，开拍一个星期，杨紫琼就受伤了，她连续几天拍摄晚班武打戏，时间很长，要转身、踢腿、对打，结果，她的韧带扯断了，得休养一两个月。她担心的不是自己，而是马上问李安，会不会因为自己受伤就放低要求？李安回答，不会。
《卧虎藏龙》剧照这样的场景无数次出现在杨紫琼的人生中，每一次都像是在玩命。《警察故事3》里，她站在卡车上做特技动作，要跳落到成龙驾驶的汽车的车前盖正面。她想象中这件事似乎并不困难，但真正站上去时，一切都在晃动。她跳落时，保护机关失效，她掉到侧面，幸亏成龙一把抓住她的衣服。拍《阿金的故事》，她曾从高台掉下。
这种艰苦，是她在20世纪80、90年代的香港选择电影行业的宿命。曾经的杨紫琼过着富裕的生活，从小学习芭蕾舞、绘画等各项才艺，21岁就成为马来西亚小姐。入电影圈之后，一开始，她和林青霞等人一样，扮演柔弱的女性角色，后来经过洪金宝前辈的建议，她开始转型，学武术，打沙包、踢腿，和其他武行的男性没有区别地训练。
2001年，杨紫琼在自己十四岁拍摄的照片前回忆往事。邓庆乐 摄拍一次戏，拼一次命，久而久之，冒险和勇闯成了习惯。这样的努力没有白费，1997年，杨紫琼凭借在港片中一系列优秀的打戏形象，成为《007之明日帝国》中唯一的“邦德女郎”。她扮演的“邦女郎”不是花瓶，而是极为独立的女性形象。有人评价，她的工作打破了好莱坞的刻板印象。
而这次，在《瞬息全宇宙》中的表现，她终于全方位地超越了自己。这是一部令人眩晕的作品，有混搭的类型和复杂的呈现，幻觉与现实、抽离与投入、反讽与温情、癫狂与温柔……一切矛盾都集合这个故事里，更集合在杨紫琼扮演的女主角身上。她要在不同的状态中切换、摇摆、衔接，让观众相信每一个“宇宙”中的角色。
这部投资仅仅2500万美元的电影，在票房上或许并不耀眼，但凭借杨紫琼的演技，也凭借导演的把控力，贡献了非常不同的观影体验。与此同时，杨紫琼自己或许也收获了从影几十年来最饱满、最复杂的演绎经历。一个奋斗半生的华裔女星就这样又一次突破了天花板。(完)
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